Biomarin: actualización de la información sobre el estudio del desarrollo clínico de niños con acondroplasia

Traducción para el Español de la versión en Portugues: Google Translator, con revisión del Autor

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Biomarin actualizado la descripción del estudio actualmente en curso en el que nueve centros distribuidos en los EE.UU., Francia, Reino Unido y Australia están incluindo niños con acondroplasia para reunir información sobre su desarrollo natural.

A partir del número inicial estimado de 48 niños y adolescentes, el estudio ahora se prevé la inclusión de aproximadamente 200, también con el cambio de la edad (ahora 0-13,5 años) de los voluntarios elegibles.

En resumen, este estudio tiene como objetivo acompañar a los niños para comprobar su tasa de crecimiento natural y establecer patrones que podrian ser utilizados para comparar los efectos en el crecimiento que se espera después de la exposición a el BMN-111. Según Biomarin (aquí), la participación en este estudio es obligatoria para entrar en el estudio de fase 2, el primero con BMN-111 en personas afectadas. Puede ver más detalles sobre el estudio de desarrollo clínico aquí: NCT01603095.

Comentarios

Aunque Biomarin todavía dice en su web que está (estaba) esperando que el estudio de fase 2 para comenzar a finales de 2012 o el primer trimestre de 2013, lo más probable es que esté retrasado. Patrocinadores de studios deben publicar una descripción de los mismos en clinicaltrials.gov cuando planean iniciar un estudio en los EE.UU., y la lista actual (hoy) de estudios relacionados con la acondroplasia (aquí) no se incluye una descripción del estudio de fase 2 .

Retrasos en el cronograma son comunes en el desarrollo de medicamentos y, en ocasiones, pueden estar relacionados con la necesidad de cumplir con los requisitos de los organismos reguladores como la FDA. Es posible que los cambios en el diseño de NCT01603095 están conectados a esta discusión con la FDA, que puede, a su vez, estar asociada con otros cambios en el diseño del estudio de fase 2. Las discusiones con las agencias reguladoras antes de comenzar un estudio son tranquilizadoras, porque nos muestran que el estudio está siendo examinado adecuadamente por un organismo independiente.

A Biomarin atualizou as informações sobre o estudo de desenvolvimento clínico de crianças com acondroplasia

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A Biomarin atualizou a descrição do estudo atualmente em andamento em que nove centros distribuídos nos EUA, França, Reino Unido e Austrália estão incluindo crianças com acondroplasia para reunir informações sobre o seu desenvolvimento natural.

A partir do número original estimado de 48 crianças e adolescentes, agora o estudo prevê a inclusão de aproximadamente 200, alterando também a faixa etária (agora de 0 a 13,5 anos) de voluntários elegíveis.

Em resumo, este estudo tem como objetivo acompanhar as crianças para verificar o seu ritmo de crescimento natural e estabelecer padrões, que podem ser utilizados para comparar com os efeitos sobre o crescimento esperado após a exposição ao BMN-111. De acordo com a Biomarin (aqui), a participação neste estudo é obrigatória para entrar no estudo de fase 2, o primeiro com o BMN-111 em indivíduos afetados. Você pode ver mais detalhes sobre o estudo de desenvolvimento clínico aqui: NCT01603095.

Comentários

Embora a Biomarin ainda diga em seu site que o estudo de fase 2 é (era) previsto para começar no final de 2012 ou no primeiro trimestre de 2013, o mais provável é que ele esteja atrasado. Patrocinadores de estudos devem publicar uma descrição do mesmo no clinicaltrials.gov quando pretendem iniciar um estudo nos EUA e, na lista atual (hoje) dos estudos relacionados com a acondroplasia (aqui), ainda não está incluída uma descrição para o estudo de fase 2.

Atrasos no cronograma são comuns no desenvolvimento de medicamentos e, por vezes, podem estar relacionados com a necessidade de se cumprir com os requerimentos de órgãos reguladores como a FDA. É possível que as alterações feitas na concepção do NCT01603095 estejam ligadas a essa discussão com a FDA, que podem ser, por sua vez, associadas a outras alterações no desenho do estudo da fase 2. Discussões com as agências reguladoras antes de um estudo iniciar são tranquilizadoras, pois nos mostram que o estudo está sendo devidamente examinado por um órgão independente.