Tratando la acondroplasia: actualización sobre potenciales terapias

Original en Portugués publicado en 4 de diciembre de 2017

Traducción: Maria Cristina Terceros

Desde unos meses atrás el blog ha permanecido en silencio, pero a medida que vemos algunas novedades sobre los potenciales abordajes terapéuticos y el surgimiento de algunos nuevos, pensé que sería bueno tener una lista de lo que existe de activo (y no tan activo) en este momento en la investigación sobre posibles terapias para la acondroplasia.

La tabla que presentamos abajo muestra una lista de las principales estrategias terapéuticas divulgadas en la literatura. Casi todas ellas fueron revisadas aquí en el blog, con dos excepciones:

1. B-701, un anticuerpo anti-FGFR3 actualmente siendo desarrollado por una empresa de biotecnología con base en los Estados Unidos, sobre la cual no tenemos mucha información; y

2. la estrategia de edición de genes (que merece una revisión dedicada).

Si usted está interesado en aprender más sobre las otras, basta visitar la página del Índice para descubrir los links (enlaces) para sus revisiones. 

Algunas de las drogas en la lista no fueron probadas en un modelo de acondroplasia, pero mostraron actividad contra el receptor del factor de crecimiento de fibroblastos 3 (FGFR3) en el laboratorio y también podrían ser probadas en la acondroplasia.
Tabla. Principales estrategias farmacológicas potenciales para el tratamento de la acondroplasia.

Producto	Status	Desarrollador	Referencia
Testeado (Probado) en modelos de acondroplasia
Vosoritide	Phase 3	Biomarin	Lorget F et al. (2012)
TA-46	Pre-clinical	Theracon	Garcia S et al. (2012)
Meclizina/meclozina	Pre-clinical	Academia	Matsushita M et al. (2017)
Estatinas	Pre-clinical	Academia	Yamashita A et al. (2014)
NVP-BGJ398	Pre-clinical	Academia/Novartis	Komla-Ebri D et al. (2016)
B-701 (anticuerpo)	Pre-clinical	Bioclin	publicaciones no localizadas
CRISPR-CAS9 (edición de genes)	?	Academia	Wojtal D et al. (2016)
PTH	?	Academia	Xie Y et al. (2012)
P3 (péptido)	?	Academia	Jin M et al. (2012)
Teste (Probado) contra el FGFR3 (pero no en la acondroplasia)
Fluazurona		Academia	Ke K et al. (2017)
Menaquinonas		Academia	Sogabe N et al. (2012); Cao K et al. (2009)

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Tratando a acondroplasia: atualização sobre potenciais terapias

O blog tem estado silencioso há alguns meses mas, à medida que vemos algumas novidades sobre as potenciais abordagens terapêuticas e o aparecimento de algumas novas, pensei que seria bom listar o que existe de ativo (e não tão ativo) na pesquisa sobre possíveis terapias para acondroplasia.

A tabela abaixo lista as principais estratégias terapêuticas divulgadas na literatura. Quase todas elas foram revistas ​​aqui no blog, com duas exceções: 

1. B-701, um anticorpo anti-FGFR3 atualmente em desenvolvimento por uma empresa de biotecnologia baseada nos EUA, sobre a qual não temos muita informação;  e
2. a estratégia de edição de genes (que merece uma revisão dedicada).

Se você está interessado em aprender mais sobre as outras, basta visitar a página de índice para descobrir os links para suas revisões.

Algumas das drogas listadas não foram testadas em um modelo de acondroplasia, mas mostraram atividade contra o receptor de fator de crescimento de fibroblastos 3 (FGFR3) no laboratório e também poderiam ser testadas na acondroplasia.

Tabela. Principais estratégias farmacológicas potenciais para o tratamento da acondroplasia.

Produto	Status	Desenvolvedor	Referência
Testado em modelos de acondroplasia
Vosoritide	Phase 3	Biomarin	Lorget F et al. (2012)
TA-46	Pre-clinical	Theracon	Garcia S et al. (2012)
Meclizina/meclozina	Pre-clinical	Academia	Matsushita M et al. (2017)
Estatinas	Pre-clinical	Academia	Yamashita A et al. (2014)
NVP-BGJ398	Pre-clinical	Academia/Novartis	Komla-Ebri D et al. (2016)
B-701 (anticorpo)	Pre-clinical	Bioclin	publicações não localizadas
CRISPR-CAS9 (edição de genes)	?	Academia	Wojtal D et al. (2016)
PTH	?	Academia	Xie Y et al. (2012)
P3 (peptídeo)	?	Academia	Jin M et al. (2012)
Testado contra o FGFR3 (mas não na acondroplasia)
Menaquinonas		Academia	Sogabe N et al. (2012); Cao K et al. (2009)

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