Traducción: MaCriTeS
¿Qué tiene que ver
la famosa frase de Star Trek con la
investigación de medicamentos?
Descubrir nuevos
medicamentos no es fácil. Es necesario un gran esfuerzo de mentes brillantes y
además una gran inversión económica para hacer con que una molécula se
convierta en un nuevo medicamento. El camino que la nueva droga en potencial
tiene para recorrer, recientemente revisado en este blog, es difícil.
Hemos debatido
sobre los principales factores para el desarrollo de drogas, como la elevada
prevalencia de la condición clínica, el llamado social o la gravedad de la
enfermedad. En los dos últimos artículos, realizamos también una breve revisión
con relación a los principales desafíos para obtenerse una nueva droga antes de
llegar a la farmacia. Sin embargo, existen otros obstáculos en este caminar.
Otra barrera para el desarrollo de drogas y medicamentos es el volumen de
conocimiento con que se dispone en la actualidad sobre la enfermedad-objetivo.
Vamos a hablar un poco sobre este tema y voy a intentar explicar qué es lo que
esto tiene que ver con el título de este artículo.
El GPS te lleva a cualquier lugar
Actualmente, al
conducir un automóvil lejos de casa, ¿cuántas personas apagarían el GPS y se
dejarían guiar por un mapa de papel, o, peor todavía, apenas por el instinto,
para alcanzar un punto B partiendo de un punto A? Creo que una minoría
intentaría la “aventura” de explorar una carretera o autopista desconocida,
atravesando ciudades extrañas, sin el GPS o sin un mapa. Es humano buscar
seguridad, y los mapas y los GPS son herramientas que aumentan la confianza o
la sensación de seguridad.
Este pensamiento
usted lo puede visualizar en cualquier aspecto de su vida. ¿Cuántas personas
apostarían sus economías en el mercado de acciones, que es bastante
imprevisible, en vez de colocar sus economías en un fondo de jubilación con
reglas claras que le digan dónde invertir su dinero? O, examinando el medio de
la industria farmacéutica, ¿dónde está involucrada la mayor parte de la
inversión? Observe usted las tendencias y descubrirá que la principal
investigación farmacéutica se encuentra en las áreas donde los mecanismos de la
enfermedad son ya bastante bien conocidos. (Berggren, 2012). Desde la diabetes pasando por la hipertensión hasta llegar al cáncer,
las vías químicas son razonablemente conocidas. En otras palabras, la
investigación se dirige hacia áreas donde ya existen buenos mapas, donde existe
una buena cobertura de GPS.
¿Por qué es que
sucede esto? Sucede, porque de esta manera es menos arriesgado. Es probable que
una molécula concebida para interferir en una vía metabólica conocida tenga más
suceso en términos de convertirse en un medicamento, que otra concebida para
actuar en una reacción química menos conocida. Esto también significa mayor
probabilidad de retorno de la inversión con menor esfuerzo. Dé un vistazo a las
farmacias: ¿cuántos medicamentos diferentes de las mismas clases se encuentran
disponibles actualmente para tratar la hipertensión? (Busque bloqueadores de la
enzima conversora de la angiotensina, o betabloqueadores, o diuréticos, en este
link)
Como se corre un
mayor riesgo, existen relativamente pocas iniciativas en tierras desconocidas,
o debido a la raridad de la enfermedad, o simplemente porque nadie nunca estuvo
allí antes.
Sin sacrificio, sin suceso
Tengo poca
paciencia con científicos que delante de una placa de madera, observan la parte
más fina y delgada y realizan un gran número de huecos donde la perforación es
fácil.*
Albert Einstein
(in Bit-size Einstein. Mayer J &
Holmes JP. St. Martin, Nova York. 1996. p 62)
Ir en dirección
hacia lo desconocido es difícil. Usted, el científico, el investigador, no sabe
mucho a respecto de esto, las personas que lo circundan comienzan a cuestionar
sobre su decisión, los inversionistas se mostrarán más cautelosos antes de darle
recursos para explorar el territorio. Y entonces, si los primeros resultados de
su investigación no parecen ser demasiado buenos, las cosas van a ser todavía
más difíciles. Esto es algo común entre los científicos y ya fue transformado
en película (¿Ya vio usted la película Medidas Extremas, Extraordinary Measures, su título original?)
Explorando lo fuera de lo común
Generalmente, las
enfermedades raras como la acondroplasia, caen en este padrón humano de buscar
los caminos más seguros y más fáciles. La acondroplasia es rara, pero no se
puede decir que sea exactamente
desconocida. Más bien, por lo contrario, la mayoría de los mecanismos que
causan la reducción del crecimiento oseo ya es conocida. Entonces, ¿qué es lo
que impide que la comunidad científica presente más opciones terapéuticas para
la acondroplasia? Bien, lo que impide que haya más investigación sobre acondroplasia
es exactamente la falta de recursos para poner a los investigadores en el
laboratorio, trabajando en cuestiones y temas objetivos, trabajando en
soluciones.
El financiamiento
público no es suficiente: los gobiernos vienen enfrentando un creciente aumento
de los gastos con salud (1) y tienden a realizar más subvenciones directas y a
patrocinar más los que son considerados problemas de salud pública más
importantes (lo que es justo, en términos de colectividad). La acondroplasia (y
otras muchas condiciones raras) no se encuentra entre las metas principales
sobre Salud Pública. Y, curiosamente, el financiamiento público para la
investigación básica no siempre significa desarrollo de una nueva droga o
medicamento en el futuro. (2)
Al mismo tiempo,
como ya fue mencionado anteriormente, la investigación con base en la
iniciativa privada está preocupada con los costos del descubrimiento de nuevas
drogas y medicamentos y con los riesgos relacionados con lo fuera de lo común.
Para reducir estos temidos riesgos, varias grandes industrias farmacéuticas han
firmado acuerdos con instituciones académicas o con empresas de biotecnología
de pequeño porte. En una manera simple de decir, ellos se destinan a ser una
especie de compañeros, colegas compartiendo riesgos en el descubrimiento de
nuevos medicamentos. (3)
Sin embargo, en el
contexto de una condición clínica rara, donde la población a ser tratada es
compuesta por niños, donde son considerados más grandes y más peligrosos los
riesgos potenciales, es bajo la cobertura de iniciativas organizadas que pueden
ser desarrolladas nuevas estrategias. Iniciativas de padres han contribuido
para el descubrimiento de nuevas estrategias para el tratamiento de
enfermedades raras. Un buen ejemplo de estas iniciativas es dado a través de la
Cystic Fibrosis Foundation (Fundación de Fibrosis
Quística).
Los padres
necesitan decidir si van a continuar esperando y conformándose con lo que era incorregible
en el pasado, o si se van a involucrar directamente en las próximas etapas del
descubrimiento de nuevos medicamentos. Existen varias estrategias posibles para
el tratamiento de la acondroplasia esperando ser exploradas. Son nuevas, son
como territorios inexplorados. Le invito a usted a conocer Growing Stronger
(Creciendo Fuertes), una iniciativa de padres para acelerar la investigación de
soluciones para mejorar la salud de los niños afectados por la acondroplasia.
Muchas de las grandes conquistas de la humanidad son consecuencia del hecho de que alguien haya tomado la decisión de cruzar la frontera. Las victorias se consiguen con trabajo arduo y con el coraje suficiente de avanzar más allá del conocimiento común, para encontrar la solución escondida detrás de la fórmula fácil, para atravesar el territorio mapeado, audazmente yendo hacia donde ningún ser humano estuvo antes jamás.
* N.T.: Traducción de la traductora d’aprés la versión libre del autor del artículo).
Referencias
1. Morris
H. U.S. Health Care Costs More Than ‘Socialized’
European Medicine. The
New York Times, 28 Jun 2012.
2. Margaret E.
Blume-Kohout. Does targeted, disease-specific
public research funding influence pharmaceutical innovation? J Pol Anal Manag 2012; 31 (3): 641–60.
