Sunday, July 1, 2012

Desafíos para el tratamiento de la acondroplasia: audazmente yendo hacia donde ningún ser humano estuvo antes jamás.


Traducción: MaCriTeS
¿Qué tiene que ver la famosa frase de Star Trek con la investigación de medicamentos?

Descubrir nuevos medicamentos no es fácil. Es necesario un gran esfuerzo de mentes brillantes y además una gran inversión económica para hacer con que una molécula se convierta en un nuevo medicamento. El camino que la nueva droga en potencial tiene para recorrer, recientemente revisado en este blog, es difícil.

Hemos debatido sobre los principales factores para el desarrollo de drogas, como la elevada prevalencia de la condición clínica, el llamado social o la gravedad de la enfermedad. En los dos últimos artículos, realizamos también una breve revisión con relación a los principales desafíos para obtenerse una nueva droga antes de llegar a la farmacia. Sin embargo, existen otros obstáculos en este caminar. Otra barrera para el desarrollo de drogas y medicamentos es el volumen de conocimiento con que se dispone en la actualidad sobre la enfermedad-objetivo. Vamos a hablar un poco sobre este tema y voy a intentar explicar qué es lo que esto tiene que ver con el título de este artículo.

El GPS te lleva a cualquier lugar

Actualmente, al conducir un automóvil lejos de casa, ¿cuántas personas apagarían el GPS y se dejarían guiar por un mapa de papel, o, peor todavía, apenas por el instinto, para alcanzar un punto B partiendo de un punto A? Creo que una minoría intentaría la “aventura” de explorar una carretera o autopista desconocida, atravesando ciudades extrañas, sin el GPS o sin un mapa. Es humano buscar seguridad, y los mapas y los GPS son herramientas que aumentan la confianza o la sensación de seguridad.

Este pensamiento usted lo puede visualizar en cualquier aspecto de su vida. ¿Cuántas personas apostarían sus economías en el mercado de acciones, que es bastante imprevisible, en vez de colocar sus economías en un fondo de jubilación con reglas claras que le digan dónde invertir su dinero? O, examinando el medio de la industria farmacéutica, ¿dónde está involucrada la mayor parte de la inversión? Observe usted las tendencias y descubrirá que la principal investigación farmacéutica se encuentra en las áreas donde los mecanismos de la enfermedad son ya bastante bien conocidos. (Berggren, 2012). Desde la diabetes pasando por la hipertensión hasta llegar al cáncer, las vías químicas son razonablemente conocidas. En otras palabras, la investigación se dirige hacia áreas donde ya existen buenos mapas, donde existe una buena cobertura de GPS.

¿Por qué es que sucede esto? Sucede, porque de esta manera es menos arriesgado. Es probable que una molécula concebida para interferir en una vía metabólica conocida tenga más suceso en términos de convertirse en un medicamento, que otra concebida para actuar en una reacción química menos conocida. Esto también significa mayor probabilidad de retorno de la inversión con menor esfuerzo. Dé un vistazo a las farmacias: ¿cuántos medicamentos diferentes de las mismas clases se encuentran disponibles actualmente para tratar la hipertensión? (Busque bloqueadores de la enzima conversora de la angiotensina, o betabloqueadores, o diuréticos, en este link)

Como se corre un mayor riesgo, existen relativamente pocas iniciativas en tierras desconocidas, o debido a la raridad de la enfermedad, o simplemente porque nadie nunca estuvo allí antes.

Sin sacrificio, sin suceso

Tengo poca paciencia con científicos que delante de una placa de madera, observan la parte más fina y delgada y realizan un gran número de huecos donde la perforación es fácil.*

Albert Einstein
                 (in Bit-size Einstein. Mayer J & Holmes JP. St. Martin, Nova York. 1996. p 62) 

Ir en dirección hacia lo desconocido es difícil. Usted, el científico, el investigador, no sabe mucho a respecto de esto, las personas que lo circundan comienzan a cuestionar sobre su decisión, los inversionistas se mostrarán más cautelosos antes de darle recursos para explorar el territorio. Y entonces, si los primeros resultados de su investigación no parecen ser demasiado buenos, las cosas van a ser todavía más difíciles. Esto es algo común entre los científicos y ya fue transformado en película (¿Ya vio usted la película Medidas Extremas, Extraordinary Measures, su título original?)

Explorando lo fuera de lo común

Generalmente, las enfermedades raras como la acondroplasia, caen en este padrón humano de buscar los caminos más seguros y más fáciles. La acondroplasia es rara, pero no se puede decir que sea exactamente desconocida. Más bien, por lo contrario, la mayoría de los mecanismos que causan la reducción del crecimiento oseo ya es conocida. Entonces, ¿qué es lo que impide que la comunidad científica presente más opciones terapéuticas para la acondroplasia? Bien, lo que impide que haya más investigación sobre acondroplasia es exactamente la falta de recursos para poner a los investigadores en el laboratorio, trabajando en cuestiones y temas objetivos, trabajando en soluciones.

El financiamiento público no es suficiente: los gobiernos vienen enfrentando un creciente aumento de los gastos con salud (1) y tienden a realizar más subvenciones directas y a patrocinar más los que son considerados problemas de salud pública más importantes (lo que es justo, en términos de colectividad). La acondroplasia (y otras muchas condiciones raras) no se encuentra entre las metas principales sobre Salud Pública. Y, curiosamente, el financiamiento público para la investigación básica no siempre significa desarrollo de una nueva droga o medicamento en el futuro. (2)

Al mismo tiempo, como ya fue mencionado anteriormente, la investigación con base en la iniciativa privada está preocupada con los costos del descubrimiento de nuevas drogas y medicamentos y con los riesgos relacionados con lo fuera de lo común. Para reducir estos temidos riesgos, varias grandes industrias farmacéuticas han firmado acuerdos con instituciones académicas o con empresas de biotecnología de pequeño porte. En una manera simple de decir, ellos se destinan a ser una especie de compañeros, colegas compartiendo riesgos en el descubrimiento de nuevos medicamentos. (3)

Sin embargo, en el contexto de una condición clínica rara, donde la población a ser tratada es compuesta por niños, donde son considerados más grandes y más peligrosos los riesgos potenciales, es bajo la cobertura de iniciativas organizadas que pueden ser desarrolladas nuevas estrategias. Iniciativas de padres han contribuido para el descubrimiento de nuevas estrategias para el tratamiento de enfermedades raras. Un buen ejemplo de estas iniciativas es dado a través de la Cystic Fibrosis Foundation (Fundación de Fibrosis Quística).

Los padres necesitan decidir si van a continuar esperando y conformándose con lo que era incorregible en el pasado, o si se van a involucrar directamente en las próximas etapas del descubrimiento de nuevos medicamentos. Existen varias estrategias posibles para el tratamiento de la acondroplasia esperando ser exploradas. Son nuevas, son como territorios inexplorados. Le invito a usted a conocer Growing Stronger (Creciendo Fuertes), una iniciativa de padres para acelerar la investigación de soluciones para mejorar la salud de los niños afectados por la acondroplasia.

Muchas de las grandes conquistas de la humanidad son consecuencia del hecho de que alguien haya tomado la decisión de cruzar la frontera. Las victorias se consiguen con trabajo arduo y con el coraje suficiente de avanzar más allá del conocimiento común, para encontrar la solución escondida detrás de la fórmula fácil, para atravesar el territorio mapeado, audazmente yendo hacia donde ningún ser humano estuvo antes jamás.

* N.T.: Traducción de la traductora d’aprés la versión libre del autor del artículo).
Referencias

1. Morris H. U.S. Health Care Costs More Than ‘Socialized’ European Medicine.  The New York Times, 28 Jun 2012.

2. Margaret E. Blume-Kohout. Does targeted, disease-specific public research funding influence pharmaceutical innovation? J Pol Anal Manag 2012; 31 (3): 641–60.

3. Mullard A. 2011 in reflection. Nat Rev Drug Discovery 2012; 11: 6-8. doi: 10.1038/nrd3643.

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