Thursday, June 18, 2015

Vosoritide (BMN-111) induce un aumento del 50% en la velocidad de crecimiento en niños con acondroplasia

Introducción

BioMarin liberó a los resultados del estudio de Fase 2 de BMN-111 (ahora llamado vosoritide) en niños con acondroplasia.

En resumen, el fármaco no mostró problemas de seguridad relevantes en ninguna de las dosis ensayadas. Por otra parte, en términos de eficacia, así como el desarrollador ha
resaltado recientemente en reuniones públicas financieras, la dosis más alta (15mcg/ kg/día) indujo un promedio de 50% de aumento en la tasa de crecimiento (Tabla 1).


Table 1: BMN 111 (vosoritide) Summary of Efficacy Results from Phase 2 Study in Children with Achondroplasia
Efficacy Analysis: Annualized 6-Months Growth Velocity





Cohort 1 Cohort 2 Cohort 3 
Growth Velocity2.5 µg/kg/daily7.5 µg/kg/daily15 µg/kg/daily

(n=8*) (n=8)(n=10)




Baseline


Mean (cm/Year)3.82.94.0




Post-Treatment 


Mean (cm/year)3.44.26.1




Change from Baseline


Mean (cm/year)-0.41.32.0
95% Confidence Interval (cm/year)-1.8, 1.10.1, 2.50.6, 3.4
p-value**0.560.040.01




Percent increase from Baseline


Based on means (%)NM4550




* One subject withdrew from study prior to the 6-month visit, all summaries for Cohort 1 were based on 7 subjects.
** p-value, provided for descriptive purposes and based on the paired t-test comparing post-treatment GV and baseline GV, not adjusted for multiple comparisons. 
From Biomarin's press release, available here.

 
¿Qué significa este aumento del 50% en la tasa de crecimiento?
 Los datos históricos muestran que niños prepúberes normales crecen un promedio de 6 cm/año. Como podemos ver en la tabla arriba, la velocidad media de crecimiento en la acondroplasia antes de la terapia fue de 4 cm. Como hemos visto en el último artículo de blog, las expectativas eran que el fármaco podría conducir a un aumento en la tasa de crecimiento podría llevar a los niños tratados a una tasa cercana o similar a la tasa media de crecimiento normal. Ahora, esto fue confirmado.

Cuáles son los siguientes pasos?

 El BioMarin anunció que se reunirá con la FDA para comenzar lo estudio de registro principal (fase 3) a finales de este año. Mantienen el interés en iniciar una cuarta cohorte (fase 2) con una dosis más alta de vosoritide (30mcg/kg/día). También mencionan la voluntad de llevar a cabo un estudio en niños más pequeños.

Usted puede leer el comunicado de prensa aquí (en Inglés). También puede escuchar la conferencia de audio grabado, disponible aquí (en Inglés).

20 comments:

  1. Hola,
    Somos de España y tenemos una niña de 18 meses.
    Nos gustaría hacerle un par de preguntas, ya que estamos siguiendo la evolución de este fármaco y estamos muy interesados en que nuestra niña pueda tener opciones de tomarlo y mejorar su futura vida.
    - si sabe si estas pruebas llegarán pronto a España.
    - si habría alguna opción para que nuestra niña contribuya a los ensayos con niños más pequeños que se indica en la noticia.

    Esperamos impacientes su respuesta.
    Gracias y saludos.

    ReplyDelete
    Replies
    1. Hola Francisco, mantenga contacto con la Fundación Alpe (http://www.fundacionalpe.org/index.php). Yo creo que hay una posibilidad razonable de que el estudio de fase 3 sea conducido en España. Para niños menores, no sabemos cuales son los planos del laboratorio.
      Saludos.

      Delete
    2. Gracias por la respuesta.
      Ya tenemos contacto con la fundación Alpe, por lo que nos informaremos con ellos.
      Un gran saludo.

      Delete
  2. Yo quiero saber cuando saldra a la venta pública este medicamento?

    ReplyDelete
    Replies
    1. Hola Holly, analistas de mercado siguen diciendo que si todo sale bien, el medicamento podría salir al mercado en 2018, en US.

      Delete
  3. Hola tengo un bb de 3 meses soy mexicana y me gustaria saber si en mexico se estan haciendo pruebas o investigaciones y otra cosa si sera efectivo el farmaco en niños de 3 años calculando el tiempo en q saldra el farmaco y la edad q mi hijo tendra.
    Muchas gracias.;saludos

    ReplyDelete
    Replies
    1. Hola Iris, puedes consultar otros artículos del blog para conocer mejor el BMN-111 (vosoritide) y el CNP.
      El estudio de fase 2 se está haciendo en USA, UK, Francia y Australia. Aun no se sabe donde será realizada la próxima etapa. Cualquiera sea la edad del niño la medicación podría ser útil. Vale hasta el fin del periodo de crecimiento.
      Saludos

      Delete
  4. Hola, me gustaría saber do este tratamiento también funcionaría en niños con hipocondroplasia.

    ReplyDelete
    Replies
    1. Si el gene mutante en la hipocodroplasia es el mismo de la acondroplasia (FGFR3), entonces la respuesta es si, la medicación podería ser util también para la hipocondroplasia.

      Delete
  5. hola soy de chile por q se va a demorar tanto en salir a la venta y que tan cierto es efectivo el crecimiento me gustaria saber mas sobre el farmaco y en chile cuando llegaria

    ReplyDelete
  6. Hola Fernanda, hay numerosas etapas a pasar antes que una nueva droga llegue a farmacia. El estudio de fase 3 podrá comprobar la eficacia y la seguridad del producto, pero tomará un año. Después, sigue la evaluación de la agencia reguladora. Solo el laboratorio pude decir se va hacer el registro del nuevo medicamento en Chile!
    Saludos

    ReplyDelete
  7. Hola mi nombre es Paula y tengo una hermana con sindrome de turner adolescente. Es viable este medicamente mas alla de que sea adolescente? Va a cumplir 15 años. Muchas gracias!

    ReplyDelete
  8. Hola Paula,
    Es muy temprano para decir que vosoritide pueda ser aplicado a personas con otras condiciones genéticas. Todavía no sabemos que tipo de interacciones la medicación podría tener en faces de otras mutaciones genéticas o de cromosomas. Un otro punto es que la medicación solamente tendrá efecto en osos que aun tengan posibilidad de expandirse (placas de crecimiento abiertas). Saludos,
    Morrys

    ReplyDelete
  9. Hola, tengo tres niños con acondroplasia y queria saber hasta que edad se puede aprovechar este medicamento, ya que los niños tienen 8 y 9 años y cuando salga a la venta el medicamento tendran 11

    ReplyDelete
  10. Hola, tengo tres niños con acondroplasia y queria saber hasta que edad se puede aprovechar este medicamento, ya que los niños tienen 8 y 9 años y cuando salga a la venta el medicamento tendran 11

    ReplyDelete
    Replies
    1. HOla, desculpe el retraso para contestar! El modo de acción del CNP y de sus análogos (como el vosoritide) hace con que el sea efectivo hasta el fin de la pubertad, cuando la placa de crecimiento se cierra. Puedes visitar este artigo del blog para más informaciones: http://tratando-acondroplasia.blogspot.com.br/2013/01/la-acondroplasia-y-los-nuevos-y.html. Saludos.

      Delete
  11. Muchísimas gracias. Esperaremos con ansias el medicamento en México. De verdad gracias por trabajar en esto. Ahora mu nena puede tener esperanza de vivir mejor en el futuro. Graciaaaaaas

    ReplyDelete
  12. MIL GRACIAS. AHORA MI HIJA TIENE POSIBILIDAD PARA MEJORAR SU CALIDAD DE VIDA. ESPERAMOS CON ANSIAS EN MÉXICO. GRACIAS

    ReplyDelete
  13. Muchísimas gracias. Esperaremos con ansias el medicamento en México. De verdad gracias por trabajar en esto. Ahora mu nena puede tener esperanza de vivir mejor en el futuro. Graciaaaaaas

    ReplyDelete